成為罕見疾病患者的生命曙光 |
---|
作者: 社團法人臺灣臨床藥學會 |
「孤兒藥」,藥如其名,因為它們就像被遺忘在角落的孤兒,需求量稀少的罕見疾病藥物,往往並不被藥廠青睞。這些罕見疾病患者的數量少到藥廠無法平衡生產的成本,甚至該研究案早早就被擋在決議程序之外,如果沒有政府介入支援,這些藥物就永遠只能是實驗室中的藍圖,而無法成為藥價上能被患者取用的實體。孤兒藥不同於日常接觸的慢性病藥物,不在我們常規的藥品清單上,而是一款專為罕見疾病患者量身定制的救命解藥。 面對罕見疾病患者的需求,臺灣在 2000年頒布「罕見疾病防治及藥物法」,是全球第 5 個立法保障罕病病人的國家,立法內容結合了罕病防治與罕藥法更為世界首屈一指,其中「罕藥制度」以三大支柱—罕藥認定、專案輸入和查驗登記,加速了罕見疾病藥物的研發、審核及引入過程。而「罕藥」如何認定呢?需提供藥物對治療特定罕見疾病是有效,並且符合相關的法規之文件,經由罕見疾病及藥物審議委員會認定為「罕藥」,這些藥物可以在特定條件下享受加速審批和市場專利等優惠政策,讓這些藥物能夠更快、更容易進入市場。 但是在台灣少數的罕見疾病患者數量不足以吸引藥廠投入高昂的研發成本,罕見疾病藥物的市場需求微小,這導致多數罕見疾病患者在國內難以取得對症治療的藥物。即便在其他國家可能已經有相關的藥物問世,因為藥物未在國內上市讓許多患者無從選擇,這時患者需要主治醫師幫忙申請「專案輸入」,「專案輸入」是合法進口在國外已經被認可的藥物,用以治療罕見疾病。這項制度雖然提供了緊急救援的希望,但孤兒藥高昂的成本和進口費用以及繁瑣的申請程序,仍然讓許多家庭望之卻步。 若是「專案輸入」的藥物效果良好且有安全性數據,藥廠可向衛福部提出「罕藥查驗登記」,對於查驗藥品進行多方審查,包括藥品的安全性、有效性以及品質的評估,通過審核後,該藥物即可正式進入台灣市場,不僅可以減少進口的程序麻煩,也可能進一步納入健保給付,減輕患者家庭的負擔,成為國內罕病患者的治療選項。多年前就有一則新聞,一位罹患非典型性尿毒溶血症候群(aHUS)的五歲孩童,由於感染流感後病情快速惡化,曾面臨生死一線。當時,血漿置換、洗腎等支持療法無法治本,所幸在罕病藥物制度的幫助下,引進了補體抑制劑Eculizumab(Soliris),這才及時挽救一條幾近凋零的小生命,對於罕病患者而言,孤兒藥就是他們必須極力抓緊的救命稻草。 孤兒藥不只是藥物,更是一線曙光,是罕病患者在生命之路上繼續前行的支持。或許,對於醫學界而言,這些藥物並不具備經濟效益,卻代表了社會對少數生命的承諾。身為藥師我們深知這份承諾的重量,也將以我們所能盡的一切努力,為他們燃起微光,讓孤兒藥不再孤單,讓希望成為真實。 |
日期: 2024-12-25 |