衛生福利部公告
中華民國114年1月17日衛授食字第1131414212號
主 旨:預告修正「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」草案。
依 據:行政程序法第一百五十一條第二項準用第一百五十四條第一項。
公告事項:
一、修正機關:衛生福利部。
二、修正依據:罕見疾病防治及藥物法第三條第二項及第二十三條。
三、修正內容:
(一)新增認定「rADAMTS13」(Lyophilized Powder forInjection,500IU、1500IU)為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」,適應症為「用於先天性血栓性血小板低下紫斑症(Congenital Thrombotic Thrombocytopenic Purpura,cTTP)之病人,作為預防性治療或需要時酵素補充療法(Enzyme Replacement Therapy,ERT)」。
(二)新增認定「Eplontersen」(Solution for Injection,45mg/0.8ml)為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」,適應症為「適用於治療成人TTR(transthyretin)家族性澱粉樣多發性神經病變(Familial Amyloidotic polyeuropathy)。
(三)新增認定「Sotatercept」(Injection,50mg/ml)為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」,適應症為「適用於治療患有特發性或遺傳性肺動脈高壓的成人病人」。
(四)新增認定「Iptacopan Hydrochloride」(Capsules,200mg)為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」,適應症為「治療陣發性夜間血紅素尿症(Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria,PNH)的成人病人」。
(五)新增認定「Odevixibat Sesquihydrate」(Capsules,200mg、400mg、600mg、1200mg)為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」,適應症為「六個月以上進行性家族性肝內膽汁滯留症(Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis, PFIC)病人的膽汁鬱積搔癢症;一歲以上阿拉吉歐症候群(Alagille syndrome, ALGS)病人的膽汁滯留性搔癢」。
(六)新增認定「Crovalimab」(Injection,170mg/ml)為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」,適應症為「適用於十三歲以上且體重四十公斤以上的陣發性夜間血紅素尿症(Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria,PNH)病人」。
(七)修正「Maralixibat Chloride」(Oral Solution,9.5mg/ml)認定之適應症為「用於治療二個月以上的阿拉吉歐症候群(Alagille syndrome, ALGS)病人的膽汁鬱積搔癢症;用於治療三個月以上的進行性家族性肝內膽汁滯留症(Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis, PFIC)病人的膽汁鬱積搔癢症。使用限制:LIVMARLI可能對於PFIC第二型病患帶有ABCB11變異所導致不具功能或完全缺失的膽鹽輸出幫浦蛋白(BSEP-3)無效」。
(八)修正「Eladocagene Exuparvovec」認定之劑型為「Solution for Infusion」。
四、「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」修正草案總說明及修正草案對照表如附件。本案另載於本部網站「衛生福利法規檢索系統」網站(https://mohwlaw.mohw.gov.tw/)下「法規草案」網頁、本部食品藥物管理署網站「公告資訊」下「本署公告」網頁及國家發展委員會「公共政策網路參與平臺-眾開講」網頁(https://join.gov.tw/policies/)。
五、對於本公告內容有任何意見或修正建議者,請於本公告刊登公報之次日起60日內陳述意見或洽詢:
(一)承辦單位:衛生福利部食品藥物管理署。
(二)地址:臺北市研究院路一段130巷109號。
(三)聯絡人:李金翰。
(四)電話:02-2787-7476。
(五)傳真:02-2653-2072。
(六)電子郵件:daikin3988@fda.gov.tw。
附件:公文
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