衛生福利部公告
中華民國114年2月19日 衛授食字第1141410592號
主 旨：預告修正「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」草案。
依 據：行政程序法第一百五十一條第二項準用第一百五十四條第一項。 
公告事項： 
一、修正機關：衛生福利部。 
二、修正依據：罕見疾病防治及藥物法第三條第二項及第二十三條。 
三、修正內容： 
（一）新增認定「Elapegademase」（Injection，2.4mg/1.5ml）為「適用 罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，適應症為「治療腺苷脫胺酶 嚴重複合型免疫缺乏症（Adenosine deaminase severe combined immune deficiency，ADA-SCID）的病人」。 
（二）新增認定「Garadacimab」（Solution for injection，200mg/1.2ml）為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物 品項」，適應症為「十二歲以上第一型及第二型遺傳性血管性水腫 （Hereditary angioedema，HAE）反覆發作病人的常規預防。須符 合下列二者之一：1.曾經有過三個月內發作三次（含）以上；2.曾 有過危及生命之發作」。 
（三）新增認定「Sebelipase alfa」（Solution for infusion，2mg/ml）為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品 項」，適應症為「適用於溶酶體酸性脂肪酶缺乏症（Lysosomal acid lipase deficiency，LALD）病人的長期酵素替代療法」。 
（四）新增認定「Pegcetacoplan」（Solution for infusion，54mg/ml） 為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，適應症為「治療陣 發性夜間血紅素尿症（Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria，PNH）的成人病人」。 
（五）新增認定「Idursulfase beta」（Injection，15mg/ml）為「適用 罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，適應症為「一歲以上黏多醣 症第二型（Mucopolysaccharidoses type II）合併神經系統症狀的 病人」。 
（六）修正「Risdiplam」（Powder for oral solution，0.75mg/mL）認 定之適應症為「適用於治療經基因確診之脊髓性肌肉萎縮症 （Spinal muscular atrophy，SMA）病人，其SMN2為一到三套或已 出現症狀之SMA第一、二、三型病人」。
四、「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」修正草案總說明及修正草案對 照表如附件。本案另載於本部網站「衛生福利法規檢索系統」網站 （https://mohwlaw.mohw.gov.tw/）下「法規草案」網頁、本部食品藥物 管理署網站「公告資訊」下「本署公告」網頁及國家發展委員會「公共政 策網路參與平臺─眾開講」網頁（https://join.gov.tw/policies/）。 
五、對於本公告內容有任何意見或修正建議者，請於本公告刊登公報之次日起 60日內陳述意見或洽詢： 
（一）承辦單位：衛生福利部食品藥物管理署。 
（二）地址：臺北市南港區研究院路一段130巷109號。 
（三）聯絡人：柯威旭。 
（四）電話：02-2787-7426。 
（五）傳真：02-2653-2072。

下載：公文