主 旨:修正「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」,並自即日生效。
依 據:罕見疾病防治及藥物法第三條第二項及第二十三條。
公告事項:
一、新增認定「Risdiplam」(powder for oral solution,0.75 mg/mL)為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」,適應症為「治療二歲以下發病之脊髓性肌肉萎縮症(spinal muscular atrophy, SMA)病人。不適用於已使用呼吸器每天十二小時以上且連續超過三十天者」。
二、新增認定「Ofatumumab」(solution for injection,50 mg/mL)為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」,適應症為「適用於治療成人復發型多發性硬化症(relapsing forms of multiple sclerosis, RMS)病人(前一年有一次復發或前兩年有兩次復發者)」。
三、新增認定「Ravulizumab」(concentrate for solution for infusion,10 mg/mL)為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」,適應症為「治療陣發性夜間血紅素尿症(paroxysmal nocturnal hemoglobinuria, PNH)病人」。
四、新增認定「Human C1-esterase inhibitor」(injection,500 IU)為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」,適應症為「第一型及第二型遺傳性血管性水腫(hereditary angioedema, HAE)急性發作的治療」。
五、新增認定「Ataluren」(granules for oral suspension,125, 250, 1000 mg)為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」,適應症為「用於治療抗肌縮蛋白基因無意義突變導致的裘馨氏肌肉萎縮症(Duchenne muscular dystrophy, DMD),兩歲以上可行走之病人」。
部 長 陳時中
適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項
成分名
|
劑型劑量
|
適應症
|
Risdiplam
|
powder for oral solution,0.75 mg/mL
|
治療二歲以下發病之脊髓性肌肉萎縮症(spinal muscular atrophy, SMA)病人。不適用於已使用呼吸器每天十二小時以上且連續超過三十天者。
|
Ofatumumab
|
solution for injection,
50 mg/mL
|
適用於治療成人復發型多發性硬化症(relapsing forms of multiple sclerosis, RMS)病人(前一年有一次復發或前兩年有兩次復發者)。
|
Ravulizumab
|
concentrate for solution for infusion,10 mg/mL
|
治療陣發性夜間血紅素尿症(paroxysmal nocturnal hemoglobinuria, PNH)病人。
|
Human C1-esterase inhibitor
|
Injection,500 IU
|
第一型及第二型遺傳性血管性水腫(hereditary angioedema, HAE)急性發作的治療。
|
Ataluren
|
granules for oral suspension,125, 250, 1000 mg
|
用於治療抗肌縮蛋白基因無意義突變導致的裘馨氏肌肉萎縮症(Duchenne muscular dystrophy, DMD),兩歲以上可行走之病人。
|
|