Myozyme Injection
英文商品名：Myozyme
中文商品名：龐肌酶凍晶注射劑50毫克
主成分：Alglucosidase alfa
劑型劑量：注射劑，50 mg/vial。
許可證字號：衛部罕菌疫輸字第000054號
適應症：用於嬰兒型龐貝氏症(酸性α-葡萄糖苷酶缺乏症)病人的長期酵素替代療法。
適應症介紹：龐貝氏症(Pompe)為一種先天性遺傳代謝疾病，病人因基因缺陷而使體內缺乏分解肝醣的酸性α-葡萄糖苷酶，導致肝醣異常累積的代謝異常疾病(又稱肝醣儲積症)、使糖原(glycogen)在所有組織的溶酶體內積累。此酶缺乏可能影響到與溶酶體相連的囊泡(vesicle)系統，也可能影響通過這些細胞器循環的受體(如glucose transporter 4)。在嬰兒期發病(infantile-onset)表型患者中無酸性α-葡萄糖苷酶或很少，而在晚期發病(late-onset)表型患者中酶活性降低不一。
致病基因：GAA基因突變引起龐貝氏症。GAA負責製造acid α-glucosidase，此酵素於溶小體中將肝醣轉化為葡萄糖。突變導致肝醣在溶小體中過度積聚，傷害器官，特別是肌肉。
藥理機轉：龐貝氏症是一種因缺乏acid α-glucosidase造成肝醣代謝異常的疾病，又稱為酸性麥芽糖酵素缺乏症(acid maltase deficiency，AMD)或肝醣儲積症(Glycogen storage disorder type II)。而myozyme可作為此酵素缺乏的替代性療法。
藥動學：
禁忌：曾對其中的主成分或任何賦形劑產生致命性過敏反應。
副作用：
2. 不良反應列表(發生頻率：非常常見≥10%；常見≥1%)
|
器官系統 |
頻率 |
不良反應 |
其他不良反應(含上市後及非對照性臨床試驗的報告 |
|
嬰兒型龐貝氏症患者 |
嬰兒型及晚發型龐貝氏症患者 |
||
|
精神失調 |
常見 |
激動 |
|
|
未知 |
激動、不安 |
||
|
神經系統 |
常見 |
震顫 |
|
|
未知 |
震顫、頭痛、嗜睡、昏厥、燒灼感 |
||
|
眼部 |
未知 |
結膜炎 |
|
|
心臟血管 |
非常常見 |
心搏過速、潮紅 |
|
|
常見 |
發紺、高血壓、蒼白 |
||
|
未知 |
心跳停止、心搏徐緩、心搏過速、發紺、心悸、高血壓、低血壓、血管收縮、蒼白 |
||
|
呼吸道、胸部及縱膈 |
非常常見 |
呼吸急促、咳嗽 |
|
|
未知 |
呼吸停止、呼吸中止、呼吸窘迫、哮喘、氣管痙攣、哮鳴、咽部水腫、呼吸困難、呼吸急促、喉嚨緊縮、喉嚨刺激、喘鳴、咳嗽、缺氧 |
||
|
胃腸道 |
非常常見 |
嘔吐 |
|
|
常見 |
反胃、噁心 |
||
|
未知 |
腹痛、反胃、消化不良、吞嚥困難 |
||
|
皮膚 |
非常常見 |
蕁麻疹、皮疹 |
|
|
常見 |
紅斑、斑丘疹、斑疹、丘疹、搔癢 |
||
|
未知 |
眼眶周圍水腫、皮膚網狀青斑、流淚增加、皮疹、紅斑、多汗、掌面紅斑、短暫皮膚變色、水泡 |
||
|
肌肉骨骼 |
未知 |
關節痛 |
|
|
腎及泌尿系統 |
未知 |
腎病症候群、蛋白尿 |
|
|
全身性及注射部位 |
非常常見 |
發熱 |
|
|
常見 |
焦躁不安、寒顫 |
||
|
未知 |
胸痛、臉部水腫、感覺熱、發熱、寒顫、胸部不適、焦躁不安、手腳冰冷、虛弱、不適、輸注部位疼痛、輸注部位反應、輸注部位水腫、輸注部位硬結、輸注部位外滲、輸注部位紅斑、輸注部位蕁麻疹、輸注部位搔癢 |
||
|
檢查結果 |
非常常見 |
血氧飽和度下降 |
|
|
常見 |
心跳加快、血壓上升、體溫上升 |
||
|
未知 |
血氧飽和度下降、心跳加快、血壓下降 |
懷孕注意事項：上市後報告尚未發現孕婦使用後相關的重大出生缺陷、流產，無足夠孕婦使用資訊，只有當潛在的母體益處超過潛在的胎兒風險時，才在懷孕期間使用。
母乳哺育注意事項：現有證據尚不足以確定母乳哺育期間使用的嬰兒風險。應請權衡藥物治療的潛在益處和潛在風險再使用。為了最大程度地減少嬰兒暴露，哺乳期母親可以暫時吸出並丟棄在服用alglucosidase alfa後24小時內產生的母乳。
生殖方面的考慮：尚無相關證據
交互作用：無相關數據。
注意事項：
1. 可能會發生輸注相關反應或嚴重過敏反應，包含過敏性休克、心臟或呼吸系統障礙，在輸注期間和之後都發生過，若發生嚴重過敏反應立即停止使用此藥。此外在輸注時患有急性潛在疾病(例如發燒、肺炎或敗血症(嚴重感染)、喘息/呼吸困難、心臟衰竭)的個體出現輸注反應的風險更大。除給藥期間應密切觀察外，也應告知病患注意相關症狀發生時應立即就醫。
2. 免疫媒介反應如蛋白尿、腎病症候群和壞死性皮膚病變曾被報導在給予alglucosidase alfa治療後發生。治療期間，應監測患者是否發生涉及皮膚和其他器官的全身免疫介導反應。
3. 患有心臟或呼吸功能受損嬰兒型龐貝氏症者可能會因體液超負荷而面臨嚴重急性加重其心臟或呼吸系統疾病的風險，因此需要進行額外監測。
4. 使用本品後兩年內應每三個月監測IgG抗體，其後每年監測一次。
用法用量：
1. 每vial沿瓶壁輕輕加入10.3 mL之注射用水，使每vial濃度為5 mg/mL，注意勿用力搖晃或倒置瓶身，之後須立即以0.9% Sodium Chloride稀釋至濃度0.5- 4 mg/mL。由於alglucosidase alfa對氣液界面的敏感性，從準備好的生理食鹽水輸液袋中移除空氣空間，以盡量減少顆粒形成
2. 每兩週給予一次劑量20 mg/kg，輸注須大於四小時。建議輸注速率為1mg/kg/h，根據病患耐受性每30分鐘增加 2 mg/kg/hr，直到最大輸注速率 7 mg/kg/hr。輸注期間每三十分鐘須監測生命徵象。若有不良輸注反應，可降低輸注速率或短暫停止輸注。
3. 由於產品的蛋白質性質，配製後的產品可能會有顆粒形成，因此應過濾(使用0.2 micron , low-protein-binding, in-line filter)使用。去除可見顆粒，不會導致蛋白質或活性的明顯損失。
4. 請勿與其他產品在同一靜脈輸注管中輸注。
5. 如果漏服 1 劑或多劑，請盡快重新開始治療，此後輸注之間保持 2 週的間隔。
保存：冷藏儲存在2 ~ 8℃的環境，稀釋溶液於2 ~ 8℃可避光儲存條件下，可維持使用中之化學及物理上之安定性24小時，避免冷凍或搖晃。且配製後後溶液和稀釋溶液經應避光。
廠商：
藥商：賽諾菲股份有限公司
地址：台北市信義區松仁路3號7樓
參考資料：
1. Myozyme Product package insert. Retrieved Septmber 25, 2024. Available from: https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/myozyme-epar-product-information_en.pdf
2. Lumizyme drug label information. Retrieved September 25, 2024. Available from: https://dailymed.nlm.nih.gov/dailymed/drugInfo.cfm?setid=d6bfbc45-2d34-439e-8aad-59ee2d53d4df
3. Copyright IBM Corporation 2024. IBM Micromedex® : Alglucosidase Alfa. Retrieved September 25, 2024.
4. 2024 UpToDate, Inc. UpToDate®: Alglucosidase Alfa. Retrieved September 25, 2024.
5. https://medlineplus.gov/genetics/
更新日期：2025/3/20