Idursulfase beta (新增品項)

Idursulfase beta injection

英文商品名：無

中文商品名：無

主成分：Idursulfase beta

劑型劑量：Injection，15 mg/mL；Solution for injection，2 mg/mL

許可證字號：無

適應症：

1. 一歲以上黏多醣症第二型(Mucopolysaccharidoses type II)合併神經系統症狀的病人。

2. 適用於患有韓特氏(Hunter)症候群(第二型黏多醣症，MPS II)病人的酵素替代療法。

適應症介紹：黏多醣症(Mucopolysaccharidoses) (詳見附錄A-3)。

致病基因：IDS基因突變，導致iduronate-2-sulfatase缺乏或功能失常，此酵素是溶酶體內用來分解特定糖胺聚糖(glycosaminoglycans, GAGs)。細胞無法分解GAGs時，會導致其在器官與組織中堆積(尤其是中樞神經、肝臟、脾臟、心臟與關節)，進而導致細胞腫脹、器官腫大、組織破壞與器官系統功能障礙。

藥理機轉：Idursulfase beta是基因重組的人類iduronate-2-sulfatase酵素，寡醣鏈上的甘露糖-6-磷酸(M6P)殘基使該酵素可與細胞表面的M6P受體結合，進而被細胞內吞，導向至細胞內的溶酶體，並分解累積的GAGs。傳統靜脈注射方式，因為分子較大無法穿越血腦障壁，因此對於中樞神經系統的症狀效果有限。腦室內注射方式將酵素直接注入腦室，幫助分解在腦神經中的GAGs堆積，減緩細胞損傷與病程惡化。

藥動學：

1. 15 mg/mL

(1) 分佈：藥物可分布於腦室、腦實質與脊髓液系統中。

(2) 排除：腦脊髓液中的半衰期為約3 ~ 7小時。

(3) 代謝：透過細胞內蛋白質代謝途徑降解。

2. 2 mg/mL

(1) 吸收：Tmax約為2.03小時；Cmax約為718.46 ± 175.74 ng/mL；AUC約為8600.31 ± 2610.73 ng∙hr/mL。

(2) 分佈：分佈體積約為1217.78 ± 282.44 mL/kg。

(3) 排除：半衰期T1/2約為14.13 ± 4.14小時。清除率（CL）約為63.93 ± 21.50 mL/hr/kg。

(4) 代謝：透過細胞內蛋白質代謝途徑降解。

禁忌：對本藥中任何成分過敏者。

副作用：（≥ 10%）

1. 15 mg/mL：嘔吐、噁心、蕁麻疹、膽紅素上升、焦躁不安、發燒。

2. 2 mg/mL：蕁麻疹、皮疹和搔癢。

懷孕注意事項：尚無針對懷孕母體、胚胎、胎兒或新生兒的研究資料。請權衡藥物治療的潛在益處和風險。

母乳哺育注意事項：目前沒有關於藥物是否會進入人類乳汁、對哺乳嬰兒的影響，或對乳汁產生的影響的資料。應考慮治療利益與哺乳益處，權衡是否繼續哺乳。

生殖方面的考慮：尚未有關於對男性或女性生育能力的影響資料。

交互作用：尚未觀察到與其他藥物有明確或臨床顯著的交互作用。

注意事項：

  1. 蛋白質製劑具引發過敏性休克(anaphylactic shock)的潛在風險。給藥時應密切觀察病患有無不良反應。若發生異常，應立即停止用藥並給予適當緊急處置。
  2. 腦室內注射僅用於已接受過靜脈注射型idursulfase並且耐受良好的患者。
  3. 為避免腦室內壓力(intraventricular pressure)波動，腦室注射前，須先抽取與注射藥量相同體積(通常2 mL)的腦脊髓液。
  4. 給藥時間不得少於1分鐘，且不可稀釋注射液。
  5. 給藥時需在無菌條件下操作，並監測患者有無神經學症狀惡化、感染風險等。

用量用法：

1. 15 mg/mL：

(1) 經由腦室內接入裝置，腦室內輸注給藥(intracerebroventricular injection)。

(2) 30 mg，每4週1次。

2. 2 mg/mL：

(1) 靜脈輸注0.5 mg/kg，每週一次。

(2) 需加裝0.2 μm低蛋白結合率過濾器，靜脈輸注時間1 ~ 3小時。如發生輸注反應，可延長輸注時間，輸注時間不可超過8小時。

(3) 輸注速率：起始15分鐘內8 mL/hr，若耐受性良好，以每15分鐘增加8 mL/hr的速率增加，最大速率< 100 mL/hr。

(4) 不可與其他藥品共用同一組輸注管線。

保存：

1. 15 mg/mL：於冷藏2 ~ 8°C密封容器(hermetic container)保存，避免空氣、濕氣或污染物接觸藥品。勿冷凍。

2. 2 mg/mL：

(1) 於冷藏2 ~ 8°C密封容器保存。不可冷凍或激烈搖動。

(2) 稀釋後應立即使用，放置於2 ~ 8℃不可超過48小時；或室溫8小時。

廠商：

1. 15 mg/mL

藥商：微功商行有限公司

地址：臺北市內湖區陽光街321巷30號

2. 2 mg/mL

藥商：北海康成份有限公司

地址：臺北市信義區基隆路一段141號2樓

參考資料：

1. Product Information: Hunterase ICV. Retrieved April 30, 2025. Available from: http://hunterase.com/assets/download/hunterase_ICV_1mL_Ins.pdf

2. Product Information: Hunterase. Retrieved Jun 08, 2025. Available from: http://www.hunterase.com/assets/download/hunterase_3mL_Ins.pdf

https://www.canbridgepharma.com/media/bfbbcxmr/hunterase-pi-en.pdf

3. Seo JH, Kosuga M, Hamazaki T, Shintaku H, Okuyama T. Impact of intracerebroventricular enzyme replacement therapy in patients with neuronopathic mucopolysaccharidosis type II. Mol Ther Methods Clin Dev. 2021 Feb 27;21:67-75.

4. https://medlineplus.gov/genetics/