Iptacopan Hydrochloride (新增品項、修正適應症)

Fabhalta capsules, for oral use

英文商品名：Fabhalta

中文商品名：服易達200毫克膠囊

主成分：Iptacopan

劑型劑量：Hard capsules，200mg

許可證字號：衛部罕藥輸字第000102號

適應症：治療陣發性夜間血紅素尿症(PNH)出現溶血性貧血(hemolytic anemia)的成人病人。

致病基因：PIGA基因(phosphatidylinositol glycan class A)，位於X染色體Xp22.2，其突變會影響基因所轉譯的GPI錨定蛋白(glycosylphosphatidylinositol anchored protein, GPI-AP)的合成，導致紅血球表面缺乏CD55和CD59補體調控蛋白，使得細胞膜對於補體的感受性增加。這些異常紅血球容易受到補體系統攻擊破裂，最終引發血管內溶血和血栓風險增加。此外，PIGT基因的變異也可能參與病程發展，影響GPI蛋白的表現。

藥理機轉：Iptacopan能抑制補體B因子(Factor B)，補體B因子在補體系統的蛋白質訊號中，調控補體活化的替代路徑(alternative complement pathway)，抑制C3的裂解，減少下游效應分子的產生。由於PNH患者的補體B因子被過度活化，因此導致紅血球過早破壞，引發貧血、疲勞和血栓。Iptacopan能同時控制C3b媒介的血管外溶血(extravascular hemolysis, EVH)和補體終端路徑媒介的血管內溶血(intravascular hemolysis, IVH)，減緩過度活化的補體B因子。

藥動學：

1. 吸收：Tmax約為2小時。

2. 分佈：蛋白結合率為75% ~ 93%。分佈體積：288 L。

3. 排除：半衰期T1/2約為25小時。清除率：8 L/h。

4. 代謝：約50%透過氧化代謝途徑清除。CYP2C8參與98%的代謝；CYP2D6參與2%。

5. 排泄：糞便排泄72% (其中17%為原型藥物)。尿液排泄25% (其中18%為原型藥物)。

禁忌：

1. 對本藥中任何成分過敏者。

2. 嚴重莢膜細菌(encapsulated bacteria)感染尚未痊癒者，包括Streptococcus pneumoniae、Neisseria meningitidis、Haemophilus influenzae type B。

副作用：（≥ 10%）

頭痛、鼻咽炎、腹瀉、腹痛、細菌感染、病毒感染、噁心、皮疹。

懷孕注意事項：

1. 根據動物生殖研究結果，暴露劑量為人類的4到6倍，並未引起胚胎或胎兒毒性。

2. 目前沒有關於孕婦中的使用數據，因此無法確定該藥物對重大出生缺陷、流產或對母體或胎兒的不良結果的風險。PNH在孕期會對母體和胎兒造成風險，必須在風險與效益評估後決定是否使用。

母乳哺育注意事項：目前沒有關於藥物是否會進入人類乳汁、對哺乳嬰兒的影響，或對乳汁產生的影響的資料。由於對哺乳兒可能會產生嚴重不良反應，建議患者在接受治療期間，以及最後一次劑量後的5天內，避免哺乳。

生殖方面的考慮：

1. 動物研究未顯示具有生殖毒性。

2. 尚未有在人類生殖方面試驗，對生殖的具體影響尚未完全瞭解，因此在計劃懷孕或治療期間需要密切監測並諮詢醫師的專業意見。

交互作用：

1. CYP2C8促進劑(如：rifampin)：可能會降低iptacopan藥效。建議監測療效，以確保治療效果不受影響。

2. 強CYP2C8抑制劑(如：gemfibrozil)：可能會增加iptacopan的暴露量，提高不良反應風險。避免同時使用這類藥物。

注意事項：

  1. Iptacopan會阻斷末端補體之活化，可能增加因莢膜細菌引起的嚴重感染風險，包括： Streptococcus pneumoniae、Neisseria meningitidis、Haemophilus influenzae type B。
  2. 腦膜炎球菌感染若未被察覺及早治療，可能迅速發展到危及性命或致死的程度。應遵守ACIP對腦膜炎預防注射的最新建議，給予補體缺乏的病人接種腦膜炎球菌疫苗，且應於開始治療之前至少前2週完成接種。
  3. 治療期間即使已接種疫苗，患者仍有感染風險，應密切監測感染的早期症狀。若懷疑感染，應立即進行評估和治療。
  4. 重度肝功能損害可能影響藥物的代謝和清除，可能會增加不良反應的風險，避免使用。
  5. 接受iptacopan治療的 PNH 病人應定期監測溶血的徵兆和症狀，包括測量乳酸脫氫酶(LDH) 濃度。

用量用法：

1. 口服200 mg，每日兩次。

2. 膠囊需整顆吞服，不可打開、壓碎或咀嚼。

3. 如漏服一劑或多劑，應儘快補服(即使接近下一次劑量時間)，然後恢復正常服藥時程。不可自行調整劑量或額外補服。

保存：儲存於室溫下20 ~ 25℃，可容許溫度為15 ~ 30℃。

廠商：

藥商：台灣諾華股份有限公司

地址：臺北市中山區民生東路三段2號8樓

參考資料：

1. 廠商仿單(2025-08-13)。

2. 財團法人罕見疾病基金會, 罕病分類與介紹, 陣發性夜間血紅素尿症. Retrieved February 16, 2025. Available from: https://www.tfrd.org.tw/tfrd/rare_b/view/id/233

3. 2025 UpToDate, Inc. UpToDate®: Fabhalta. Retrieved October 15, 2025.