Oxlumo injection, for subcutaneous use
英文商品名：Oxlumo
中文商品名：無
主成分：Lumasiran
劑型劑量：Solution for injection，94.5mg/0.5mL in a single-dose vial
許可證字號：無
適應症：用於治療1型原發性草酸鹽尿症（primary hyperoxaluria type 1，PH1），以降低兒童及成人患者的尿液草酸鹽濃度。
致病基因：AGXT、GRHPR和HOGA1基因的突變分別引起一型、二型和三型原發性高草酸尿症。由 HOGA1 基因產生的酶參與氨基酸的分解進而產生草醛酸（glyoxylate）的化合物，該化合物會進一步被AGXT和GRHPR基因產生的酶分解。AGXT、GRHPR或HOGA1基因的突變會導致相應蛋白質的產量或活性下降，從而阻止草醛酸的正常分解。AGXT和GRHPR 基因的突變會導致草醛酸積聚，並將其轉化為草酸，作為廢物從體內排出。HOGA1基因的突變同樣會導致草酸過多，目前機轉尚不明確。未被排出體外的草酸會與鈣結合，形成草酸鈣沉積物，這些沉積物可能會損害腎臟和其他器官。
藥理機轉：Lumasiran透過RNA干擾作用，靶向肝細胞中的羥酸氧化酶1（hydroxyacid oxidase 1, HAO1）信使核糖核酸（mRNA），從而降低草酸鹽氧化酶（GO）酶的濃度。GO酶濃度的降低減少了可用的乙醛酸，此為草酸生成的基質。由於GO酶位於導致1型原發性草酸尿症（PH1）的缺陷酶丙氨酸：乙醛酸氨基轉移酶（AGT）上游，因此lumasiran的作用機制與基礎的AGXT（alanine--glyoxylate aminotransferase）基因突變無關。由於其作用機制並未影響引起2型（PH2）和3型（PH3）原發性草酸尿症的代謝途徑，預期lumasiran對PH2或PH3無效。
藥動學：
1. 吸收：Tmax: 4（0.5 to 12）hours；Cmax約為462（38.5 ~ 1500）ng/mL；AUC為6810（2890 ~ 10700）ng·h/mL。
2. 分佈：分佈體積約為4.9 L。蛋白結合率為85%。
3. 排除：半衰期T1/2約為5.2小時。
4. 代謝：經由核酸酶（nucleases）代謝為較短鏈的寡核苷酸。
5. 排除：清除率26.5 L/hr。
禁忌：對本藥中任何成分過敏者。
副作用：≥20%：注射部位反應（發紅、疼痛、瘙癢和腫脹）。
懷孕注意事項：動物研究中尚未觀察到不良事件
母乳哺育注意事項: 未有相關資料。應考慮治療對母親的重要性，決定是否停止哺乳或停用該藥物。
生殖方面的考慮: 未有相關資料
交互作用：未有已知藥物交互作用。
注意事項：
1. 給藥前檢查藥品溶液，如果含有顆粒物質或混濁或變色，請勿使用。
2. 藥品為無菌、不含防腐劑、透明、無色至黃色的溶液，單一劑量即用型溶液，在給藥前不需額外溶解或稀釋。
3. 需使用無菌技術給藥。
4. 若注射藥液體積大於1.5 mL，建議平均分配到多個注射器中。
5. 若注射藥液體積小於0.3 mL，建議使用0.3 mL的無菌注射器，如胰島素注射針筒。
6. 於腹部、大腿或上臂側面或背面進行皮下注射，需輪換注射部位。勿注射到疤痕組織或發紅、發炎或腫脹的區域。如果注射於腹部時，避開肚臍周圍的區域。
7. 如果一劑需要多次注射，注射部位應至少相隔2公分。
8. 丟棄剩餘的藥物，不可重覆使用。
用量用法：
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體重 |
初始劑量 |
維持劑量 |
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<10 kg |
6 mg/kg，每月使用一次，共3劑 |
3 mg/kg，每月使用一次，自最後一次loading dose後一個月開始 |
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10 kg以上；小於20 kg |
6 mg/kg，每月使用一次，共3劑 |
6 mg/kg，每3個月使用一次， 自最後一次loading dose後一個月開始 |
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20 kg以上 |
3 mg/kg，每月使用一次，共3劑 |
3 mg/kg，每3個月使用一次， 自最後一次loading dose後一個月開始 |
1. 依真實體重給予劑量（皮下注射）：
2. 腎功能不全：不需調整劑量，若給藥當日需進行血液透析，應於血液透析完成後再給藥
3. 肝功能不全：不需調整劑量
保存：置於原包裝盒中，2 ~ 25°C存放。
廠商：
藥商：艾拉倫股份有限公司
地址：台北市信義區松智路1號11樓
參考資料：
1. Copyright IBM Corporation 2024. IBM Micromedex®: Lumasiran. Retrieved Dec 10, 2024.
2. Product Information: OXLUMO® [cited 2024 Dec 10]. Available from:
https://www.alnylam.com/sites/default/files/pdfs/OXLUMO-Prescribing-Information.pdf
3. 2024 UpToDate, Inc. UpToDate®: Lumasiran. Retrieved Dec 10, 2024.
4. https://medlineplus.gov/genetics/