Metreleptin Powder for solution for injection
英文商品名：無
中文商品名：無
主成分：Metreleptin
劑型劑量：Powder for solution for injection，3 mg/vial，5.8 mg/vial
許可證字號：無
適應症：經確認罹患先天性全身脂質營養不良症(Congenital generalized lipodystrophy)的二歲以上病人。
致病基因：CGL是一種罕見的自體隱性遺傳疾病，其特徵是幾乎完全缺乏皮下脂肪組織，並伴有嚴重的胰島素阻抗與代謝異常。目前已知有四種亞型，分別與CGL 1 (AGPAT2)、CGL 2 (BSCL2)、CGL 3 (CAV1)及CGL 4 (PTRF)基因異常有關。這些基因所製造的蛋白質與脂肪細胞的發育或功能有關，若發生突變，相對應的蛋白質產物就會減少或缺失，影響脂肪細胞的發育、結構或功能，使身體無法正常儲存及利用脂質，異常的脂肪組織會擾亂身體的內分泌激素，影響其他器官的功能，進而引發相關症狀。
藥理機轉：患者因缺乏脂肪組織而無法產生leptin，metreleptin是一種重組的人類leptin類似物，透過與人類leptin受體結合並活化該受體，來模擬瘦素的生理作用。人類瘦素受體屬於第一類細胞激素受體家族(Class I cytokine receptor family)，其訊號傳導途徑是JAK/STAT (Janus kinase/Signal Transducer and Activator of Transcription)系統，進行基因調控，影響能量代謝、食慾、胰島素敏感性等，但無法重建或改變脂肪的分布。
藥動學：
禁忌：
1. 對本藥中任何成分過敏者。
2. 與先天leptin缺乏無關的全身性肥胖
副作用：（≥ 10%）
頭痛、低血糖、體重下降、腹痛及噁心。
懷孕注意事項：
1. 動物研究顯示，可能對胎兒或生殖功能產生不良影響，例如：胚胎存活率降低及胎兒生長異常。
2. 不建議在懷孕期間使用，除非治療的潛在益處大於風險。
3. 生育年齡女性應使用有效避孕(優先考慮非荷爾蒙方法)。
母乳哺育注意事項：目前沒有關於藥物是否會進入人類乳汁、對哺乳嬰兒的影響，或影響乳汁的資料。應考慮治療利益與哺乳益處，權衡是否繼續哺乳。
生殖方面的考慮：
1. 可能透過刺激黃體激素(LH)分泌，進而恢復排卵功能，導致女性月經恢復、排卵重啟及受孕機會提升。
2. 對於之前因月經異常或無排卵導致不孕的女性，在治療後可能無預警懷孕。
交互作用：
1. 尚未有與其他藥物交互作用之研究。
2. 但根據其作用機轉，仍有潛在藥物交互作用風險。可能誘導CYP酵素活性，導致某些藥物代謝速率改變。例如可能加速口服避孕藥代謝，降低避孕效果，建議額外使用非荷爾蒙避孕法。
3. 對治療指數狹窄藥物，例如warfarin、cyclosporin及theophylline，在metreleptin起始或停用時應監測療效或濃度並調整劑量。
4. 同時使用降血糖藥物(如胰島素)時，可能需減量並嚴密監測以避免低血糖。
注意事項：
1. 可能出現具中和活性之抗metreleptin抗體，以致減少metreleptin治療活性。
2. 同時存在嚴重血液學異常者，應考量治療的效益與可能產生T cell lymphoma風險
3. 從使用metreleptin治療的患者上觀察到自身免疫疾病惡化，使用於此族群應考量治療效益與風險。
4. 蛋白質製劑具引發過敏性休克(anaphylactic shock)的潛在風險。給藥時應密切觀察病患有無不良反應。若發生異常，應立即停止用藥並給予適當緊急處置。
5. 與胰島素或分泌型口服降血糖劑併用時，低血糖風險增加，需調整劑量並嚴密監測。
6. 應定期監測血糖、肝腎功能、胰臟炎、血脂及注射部位反應。
7. 若單次劑量超過1 mL，可分為兩次注射，分別使用不同部位，以避免不適。
用量用法：
1. 每日一次，皮下注射。
2. 劑量計算(依體重與性別)
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體重 |
起始劑量 |
調整劑量 |
最高上限 |
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兒童與成人 (≤ 40 kg) |
0.06 mg/kg (0.012 mL/kg) |
0.02 mg/kg (0.004 mL/kg) |
0.13 mg/kg (0.026 mL/kg) |
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成年男性 (> 40 kg) |
2.5 mg (0.5 mL) |
1.25 ~ 2.5 mg (0.25 ~ 0.5 mL) |
10 mg (2 mL) |
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成年女性 (> 40 kg) |
5 mg (1 mL) |
3. 根據臨床反應進行劑量調整。
4. 增量頻率：每≥ 4週調整一次；減量可考慮每週一次，依體重或耐受性調整。
5. 若錯過劑量，應於發現後盡速注射，隔日恢復原施打時程。
保存：於冷藏2 ~ 8°C避光保存，不可冷凍或激烈搖動。
廠商：
藥商：友華生技醫藥股份有限公司
地址：臺北市北投區承德路六段128號13樓
參考資料：
1. Metreleptin. In: MerativeTM Micromedex® DRUGDEX® (electronic version). Retrieved Sep 30, 2025.
2. 2025 UpToDate, Inc. UpToDate®: Metreleptin. Retrieved Sep 30, 2025.
3. Product Information: Myalepta. Retrieved Sep 30, 2025. Available from: https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/myalepta-epar-product-information_en.pdf
4. Metreleptin Prescribing Information. [cited 2025 Sep 30]. Available from: https://resources.chiesiusa.com/Myalept/MYALEPT_PI.pdf
5. https://medlineplus.gov/genetics/