Galafold capsules
英文商品名：Galafold
中文商品名：加厲伏膠囊123毫克
主成分：Migalastat。
劑型劑量：123 mg/ capsule。
許可證字號：衛部罕藥輸字第000060號
適應症：適用於已確診為法布瑞氏症且於體外試驗確定為可符合性基因突變(amenable mutation)的16歲(含)以上病人。
適應症介紹：法布瑞氏病(Fabry’s disease) (詳見附錄A-1)。
致病基因：法布瑞氏症由GLA基因變異導致，影響alpha-galactosidase A的製造。該酵素分解脂肪物質globotriaosylceramide。基因變異導致物質在細胞中積聚，特別是皮膚、腎、心和神經細胞，造成病狀。
藥理機轉：法布瑞氏症是X染色體上的α-半乳糖苷酶A (α-galactosidase, α-GLA)基因突變，導致α-galactosidase A (α-Gal A)酵素功能缺陷，使globotriaosylceramide (GL-3)堆積於體內，造成心臟、腎臟、腦血管及神經病變。Migalastat是一種α-GLA促進劑，能可逆性與α-Gal A蛋白受體結合，增加溶酶體的活性，減少GL-3堆積，進而發揮治療作用。
藥動學：
1. 生物可利用率(bioavailability)：約75%。
2. 開始作用時間(onset)：約3小時。
3. 分佈(distribution)：Vz/F (apparent volume of distribution during terminal phase after non-intravenous administration)：約89 L (平均：77 ~ 133 L)；不與血漿中蛋白結合。
4. 代謝(metabolism)：經由uridine diphosphate glucuronosyltransferase (UDPGT)轉化為次要代謝物。
5. 排除(elimination)：原型態藥物由尿液(77%)及糞便(20%)排除。
6. 半衰期(t1/2)：約4小時。
禁忌：對本藥中任何成分有過敏者。
副作用：
1. 中樞神經系統：頭痛(35%)。
2. 胃腸道系統：嘔吐(12%)、腹痛(9%)、腹瀉(9%)。
3. 泌尿生殖系：泌尿道感染(15%)。
4. 呼吸系統：鼻咽炎(18%)、咳嗽(9%)、鼻出血(9%)。
5. 神經肌肉和骨骼：背部疼痛(9%)。
6. 其他：發燒(12%)。
懷孕注意事項：懷孕期間不可服用。
母乳哺育注意事項：尚不清楚migalastat是否會分布於母乳中。應衡量母親接受治療的效益與哺乳帶給嬰兒的風險，來決定應停止哺乳或停止用藥。
生殖方面的考慮：需進行避孕，可能懷孕且未避孕的女性病人不可服用。
交互作用：無已知的顯著藥物交互作用。
注意事項：
1. 應定期(每六個月)監測腎功能、心電圖與生化檢驗。
2. eGFR <30 mL/minute/1.73 m2或ESRD需透析患者不建議使用。
3. 不適合與酵素替代療法同時給藥。
用法用量：
1. 每次1顆(123 mg)，每間隔一日於固定時間服用一次；勿連續服用2日。
2. 需空腹服用；服用藥物前後兩小時避免飲食與咖啡因，需至少有4小時以上的空腹期間，此期間可以飲用無渣或無咖啡因之含糖飲料。
3. 當天忘記服藥，若錯過服用該劑量的時間12小時內，可立即補服用劑量。如果超過12小時，則根據每隔一天的給藥時間表，在下一次的原訂給藥日和時間服用。
4. 膠囊需整顆吞服；不可切割、壓碎或咀嚼。
5. 兒科病人: 用於15歲以下兒童的安全性與有效性尚未確定
保存：
1. 存放於室溫20 ~ 25℃。
2. 放置於兒童接觸不到的地方。
廠商：
藥商：台灣大昌華嘉股份有限公司
地址：臺北市內湖區堤頂大道2段407巷20弄1、3、5、7號10樓，及22、24、26號10樓及22號10樓之1
參考資料：
1. Copyright IBM Corporation 2024. IBM Micromedex®: Migalastate. Retrieved Aug 30, 2024.
2. 2024 UpToDate, Inc. UpToDate®: Migalastate. Retrieved Aug 30, 2024.
3. Product Information: Galafold [cited 2024 Aug 30]. Available from: https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2024/208623s008lbl.pdf
4. https://medlineplus.gov/genetics/