Xenpozyme injection, for intravenous use
英文商品名:Xenpozyme
中文商品名:歐萊酶凍晶注射劑 4 毫克/毫升
主成分:Olipudase alfa。
劑型劑量:Powder for Concentrate for Solution for Infusion 4 mg/mL。
許可證字號:衛部罕菌疫輸字第000048號
適應症:用以治療患有酸性神經鞘磷脂酶缺乏症(acid sphingomyelinase deficiency (ASMD)) (又名Niemann-Pick 氏症A 型和B 型)病人的非中樞神經系統 (non-CNS)表徵之酵素替代療法。
致病基因:A型和B型尼曼-匹克症由SMPD1基因突變導致,該基因控制酸性鞘磷脂酶的製造。突變引起酵素缺乏,使鞘磷脂積聚在細胞中,破壞細胞功能,影響組織和器官,如大腦、肺、脾、肝。
藥理機轉:酸性神經鞘磷脂酶缺乏症(ASMD)是一種因缺乏酸性鞘磷脂酶(ASM)引起的罕見脂質囤積症。酸性鞘磷脂酶是分解鞘磷脂的必要成份,一旦缺少這種酶,鞘磷脂就會不斷在肝臟、脾臟、肺臟和大腦中累積,損害細胞並導致細胞死亡。Olipudase Alfa是一種酵素替代療法,有助於減少鞘磷脂在肝臟、脾臟和肺臟中的堆積。
藥動學:
1. 吸收:Cmax約為30 mcg/mL;AUC為607 mcg∙h/mL。
2. 分佈:分佈體積約為13 L。
3. 排除:半衰期t1/2約為32 ~ 38小時。
4. 代謝:經由水解為小的胜肽及胺基酸。
5. 排除:清除率0.33 L/hr。
禁忌:對本藥中任何成分過敏者。
副作用:
1. 成人(≥10%):頭痛、咳嗽、腹瀉、低血壓和眼充血。
2. 兒童(≥20%):發熱、咳嗽、腹瀉、鼻炎、腹痛、嘔吐、頭痛、蕁麻疹、噁心、皮疹、關節痛、瘙癢、疲勞和咽喉炎。
懷孕注意事項:不建議在懷孕期間的任何時間開始或增加劑量,因為可能導致鞘磷脂代謝物濃度升高,從而增加胎兒畸形的風險。
母乳哺育注意事項:目前無相關證據。須權衡母乳餵養對兒童的益處以及對婦女治療的益處,決定是否進行母乳餵養
生殖方面的考慮:育齡婦女在服藥期間和停止給藥之後14天內應採取有效的避孕措施。
交互作用:未有已知藥物交互作用。
注意事項:
1. 可能導致嚴重過敏性反應(anaphylaxis),給藥期間需備妥適當的醫療支援措施,包括心肺復甦設備。若發生嚴重過敏性反應,需立即停止給藥,並給予適當醫療處置。
2. 在開始給藥前1個月內,請監測肝功能。
3. 若在下一次給藥前,肝功能指數大於2倍ULN,可調降劑量或暫時停止治療,直至肝功能恢復正常。
4. 給藥時需使用0.2微米內聯式過濾器(0.2 micron inline filter)。
5. 需使用獨立的輸注管路,勿與其他藥物同一輸注管路投與。
用法用量:
1. 育齡婦女給藥前先確認是否有懷孕,並監測肝功能。
2. 考慮備妥antihistamines、退燒藥及/或corticosteroids,供發生過敏反應時使用。
3. 成人初始劑量:0.1 mg/kg,靜脈輸注,每2週使用一次。
4. BMI≦30請以真實體重計算施打劑量,BMI >30者須以校正體重= (真實身高(m) )2× 30,重新計算施打劑量。
成人(≥18歲) |
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第1劑(Day 1/Week 0) |
0.1 mg/kg |
第2劑(Week 2) |
0.3 mg/kg |
第3劑(Week 4) |
0.3 mg/kg |
第4劑(Week 6) |
0.6 mg/kg |
第5劑(Week 8) |
0.6 mg/kg |
第6劑(Week 10) |
1 mg/kg |
第7劑(Week 12) |
2 mg/kg |
第8劑(Week 14) |
3 mg/kg (建議維持劑量) |
成人輸注射速率 |
||||
Dose |
step 1 |
step 2 |
step 3 |
step 4 |
0.1 mg/kg |
20 mL/hr |
60 mL/hr |
NA |
NA |
0.3 ~ 3 mg/kg |
3.33 mL/hr |
10 mL/hr |
20 mL/hr |
33.33 mL/hr |
從step 1開始輸注,在沒有輸注相關反應的情況下,按輸注步驟順序增加輸注速度。 |
5. 兒童初始劑量:0.03 mg/kg,靜脈輸注,每2週使用一次。
兒童(0 ~ 17歲) |
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第1劑(Day 1/Week 0) |
0.03 mg/kg |
第2劑(Week 2) |
0.1 mg/kg |
第3劑(Week 4) |
0.3 mg/kg |
第4劑(Week 6) |
0.3 mg/kg |
第5劑(Week 8) |
0.6 mg/kg |
第6劑(Week 10) |
0.6 mg/kg |
第7劑(Week 12) |
1 mg/kg |
第8劑(Week 14) |
2 mg/kg |
第9劑(Week 16) |
3 mg/kg (建議維持劑量) |
兒童輸注射速率 |
||||
Dose |
step 1 |
step 2 |
step 3 |
step 4 |
0.03 mg/kg |
全程0.1 mg/kg/hr |
NA |
NA |
NA |
0.1 mg/kg |
0.1 mg/kg/hr |
0.3 mg/kg/hr |
NA |
NA |
0.3 mg/kg |
0.1 mg/kg/hr |
0.3 mg/kg/hr |
0.6 mg/kg/hr |
NA |
0.6 mg/kg 1 mg/kg 2 mg/kg 3 mg/kg |
0.1 mg/kg/hr |
0.3 mg/kg/hr |
0.6 mg/kg/hr |
1 mg/kg/hr |
從step 1開始輸注,在沒有輸注相關反應的情況下,按輸注步驟順序增加輸注速度。 |
6. 遺漏劑量之劑量建議
遺漏劑量 |
調升期 (Escalation Phase) |
維持期 (Maintenance Phase) |
1個劑量 |
1. 第一個劑量給予最近一次的耐受劑量 2. 第二及後續給藥依劑量調整表格依序給予調升劑量 |
依維持劑量給予 |
2個連續劑量 |
1. 第一個劑量給予最近一次的耐受劑量 2. 第二及後續給藥依劑量調整表格依序給予調升劑量 |
1. 第一個劑量低於維持劑量 2. 第二及後續劑量給予維持劑量 |
3個以上連續劑量 |
第一個劑量先給予0.3mg/kg, 第二及後續給藥依劑量調整表格調升劑量 |
第一個劑量先給予0.3mg/kg, 第二及後續給藥依劑量調整表格調升劑量 |
保存:
2. 泡製溶解後,2 ~ 8℃可存放24小時;20 ~ 25°C可存放6小時。
3. 稀釋後溶液若未立即使用,2 ~ 8°C可存放24小時;20 ~ 25°C可存放12小時(包含輸注時間)。
廠商:
藥商:賽諾菲股份有限公司
地址:台北市信義區松仁路3號7樓
參考資料:
1. 廠商仿單
2. Product Information: Xenpozyme [cited 2024 Aug 30]. Available from: https://products.sanofi.us/xenpozyme/xenpozyme.pdf