Pegcetacoplan (新增品項)

Empaveli injection, for subcutaneous use

英文商品名：Empaveli

中文商品名：無

主成分：Pegcetacoplan

劑型劑量：Solution for infusion, 54 mg/mL

許可證字號：無

適應症：治療陣發性夜間血紅素尿症(Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria，PNH)的成人病人。

致病基因：PIGA基因(phosphatidylinositol glycan class A)，位於X染色體Xp22.2，其突變會影響基因所轉譯的GPI錨定蛋白(glycosylphosphatidylinositol anchored protein, GPI-AP)的合成，導致紅血球表面缺乏CD55和CD59補體調控蛋白，使得細胞膜對於補體的感受性增加。這些異常紅血球容易受到補體系統攻擊破裂，最終引發血管內溶血和血栓風險增加。此外，PIGT基因的變異也可能參與病程發展，影響GPI蛋白的表現。

藥理機轉：Pegcetacoplan為一種環狀多肽(cyclic peptide)，透過聚乙二醇化(PEGylation)增加其穩定性與半衰期。它能結合補體蛋白C3與其活化產物C3b，從而抑制補體級聯反應的進一步活化。Pegcetacoplan能同時控制C3b媒介的血管外溶血(extravascular hemolysis, EVH)和補體終端路徑媒介的血管內溶血(intravascular hemolysis, IVH)。

藥動學：

  1. 吸收：Tmax約為108 ~ 144 hr；Cmax約為610 µg/mL。
  2. 分佈：主要分佈於血漿與間質液中。分佈體積約為3.9 L。
  3. 排除：半衰期T1/2約為8天。清除率(CL)：0.37 L/day。
  4. 代謝：蛋白水解酶降解為小胜肽和胺基酸。

禁忌：

  1. 對本藥中任何成分過敏者。
  2. 嚴重莢膜細菌(encapsulated bacteria)感染尚未痊癒者，包括Streptococcus pneumoniae、Neisseria meningitidis、Haemophilus influenzae type B。

副作用：（≥ 10%）

注射部位反應、感染、腹瀉、腹痛、呼吸道感染、病毒感染、疲勞。

懷孕注意事項：

  1. 動物研究顯示，未發現與懷孕或胎兒存活、成長、發育方面的不良影響。
  2. 人體數據有限，現有資訊不足以確定或排除風險。需根據臨床判斷權衡風險與益處。

母乳哺育注意事項：目前沒有關於藥物是否會進入人類乳汁、對哺乳嬰兒的影響，或對乳汁產生的影響的資料。由於對哺乳兒可能會產生嚴重不良反應，建議患者在接受治療期間，以及最後一次劑量後的40天內，避免哺乳。

生殖方面的考慮：根據動物實驗結果，有導致流產與死產的風險。具生育能力的女性在治療期間和療程結束後40天內，應採取有效的避孕措施。

交互作用：尚未觀察到與其他藥物有明確或臨床顯著的交互作用。

注意事項：

1. 可能出現輸注相關反應(如過敏、寒顫、低血壓等)。應監測病人並根據情況給予對症治療。

  1. 可能增加因莢膜細菌引起的嚴重感染風險，包括：Streptococcus pneumoniae、Neisseria meningitidis、Haemophilus influenzae type B。
  2. 腦膜炎球菌感染若未被察覺及早治療，可能迅速發展到危及性命或致死的程度。應遵守ACIP對腦膜炎預防注射的最新建議，給予補體缺乏的病人接種腦膜炎球菌疫苗，且應於開始治療之前至少前2週完成接種。
  3. 治療期間即使已接種疫苗，患者仍有感染風險，應密切監測感染的早期症狀。若懷疑感染，應立即進行評估和治療。

用量用法：1,080 mg皮下注射，每週兩次。

保存：置於原包裝盒中，於冷藏2 ~ 8°C存放。不可冷凍。

廠商：

藥商：科懋生物科技股份有限公司

地址：臺北市南港區園區街3號14樓之6

參考資料：

1. Product Information: Empaveli. Retrieved April 30, 2025. Available from: https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2021/215014s000lbl.pdf

2. 財團法人罕見疾病基金會, 罕病分類與介紹, 陣發性夜間血紅素尿症. Retrieved April 30, 2025. Available from: https://www.tfrd.org.tw/tfrd/rare_b/view/id/233

更新日期：2025/6/6