Elfabrio injection, for intravenous use
英文商品名：Elfabrio
中文商品名：翡立柏濃縮注射液2毫克/毫升
主成分：Pegunigalsidase alfa
劑型劑量：Injection，2mg/mL
許可證字號：衛部罕菌疫輸字第000056號
適應症：用於治療α-半乳糖苷酶(α-galactosidase A)缺乏的成年病人(即法布瑞氏症，Fabry disease)，提供長期酵素補充治療。
致病基因：法布瑞氏症由GLA基因變異引起，該基因負責製造alpha-galactosidase A enzyme，這酶分解globotriaosylceramide。基因突變影響酶功能，導致物質在細胞中積聚，特別是心、腎、神經系統。積聚對細胞造成傷害，產生疾病徵狀。
藥理機轉：法布瑞氏症是X染色體上的α-半乳糖苷酶A (α-galactosidase，α-GLA)基因突變，導致α-galactosidase A (α-Gal A)酵素功能缺陷，使globotriaosylceramide (GL-3)堆積於體內，造成心臟、腎臟、腦血管及神經病變。Pegunigalsidase alfa可作為酵素替代療法，能提供α-半乳糖苷酶A的外源性來源，它能被運輸到溶酶體中，增加溶酶體的活性，減少GL-3堆積，進而發揮治療作用。
藥動學參數(第52週輸注)：
1. 一般資訊：Cmax約為17.3 ± 6.1 μg/mL；AUC為1428 ± 875 μg·h/mL。
2. 分佈：分佈體積約為186 ± 91 mL/kg。
3. 排除：半衰期T1/2約為121 ± 22小時；清除率(CL)：1.1 ± 0.7 mL/h/kg。
4. 代謝：經由水解分解為小的胜肽及胺基酸。
禁忌：對本藥中任何成分過敏者。
副作用：≥15%：輸液相關反應、鼻咽炎、頭痛、腹瀉、疲倦、噁心、背部疼痛、四肢疼痛和鼻竇炎。
懷孕注意事項：資料尚不充足。動物試驗中未觀察到不良事件。
母乳哺育注意事項：目前未有資料。應考量哺乳對兒童的益處以及治療對女性的益處，決定是否停止哺乳或停止治療。
生殖方面的考慮：尚無相關資料。
交互作用：尚無藥物與藥物間交互作用資料。
注意事項：
1. 可能導致嚴重過敏性反應(anaphylaxis)，給藥期間需備妥適當的醫療支援措施，包括心肺復甦設備。若發生嚴重過敏性反應，需立即停止給藥，並給予適當醫療處置。
2. 需注意輸注相關反應：如果發生嚴重輸注相關反應，應立即停止給藥。
3. 膜增生性腎絲球腎炎(Membranoproliferative Glomerulonephritis)：監測血清肌酸酐和尿蛋白與肌酸酐的比值。如果懷疑患有腎絲球腎炎，請停止使用藥品直到診斷評估完成。
4. 給藥時需使用0.2 micron inline filter。並且需使用獨立的輸注管路，勿與其他藥物同一輸注管路給藥。
用量用法：
1. 考慮備妥antihistamines、退燒藥及/或corticosteroids，供發生過敏反應時使用。
2. 靜脈輸注：1 mg/kg，每2週使用一次。依實際體重計算劑量。
3. 從 agalsidase α或β治療換用本藥的病人在pegunigalsidase alfa治療的最初3個月(6次輸注)期間，應保留預先治療療程，並根據病人的適當耐受性，逐步停用預先治療。
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初始輸注，每 kg 體重 1 mg，每 2週一次 |
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體重 (Kg) |
總容積 (mL) |
輸注時間 |
輸注速率* |
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< 70 |
150 mL |
不短於 3小時 |
0.83 mL/min (50 mL/hr) |
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70-100 |
250 mL |
不短於 3小時 |
1.39 mL/min (83.33 mL/hr) |
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> 100 |
500 mL |
不短於 3小時 |
2.78 mL/min (166.67 mL/hr) |
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維持輸注: 可以視病人的耐受性而定，達到目標輸注持續時間。輸注速率的調升，應從第一次輸注時的速率開始逐步達成。 |
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每 kg 體重 1 mg，每 2週一次 |
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體重 (Kg) |
總容積 (mL) |
輸注時間 |
輸注速率* |
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< 70 |
150 mL |
不短於 1.5小時 |
1.68 mL/min (100 mL/hr) |
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70-100 |
250 mL |
不短於 1.5小時 |
2.78 mL/min (166.67 mL/hr) |
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> 100 |
500 mL |
不短於 1.5小時 |
5.56 mL/min (333.33 mL/hr) |
保存：
1. 置於原包裝盒中，冷藏2 ~ 8°C存放，勿冷凍。
2. 稀釋後溶液若未立即使用，2 ~ 8°C可存放24小時；20 ~ 25°C可存放8小時(包含輸注時間)。
廠商：
藥商：友華生技醫藥股份有限公司
地址：台北市北投區承德路六段128號13樓
參考資料：
1. 廠商仿單
2. Pegunigalsidase alfa. In: MerativeTM Micromedex® DRUGDEX® (electronic version). Retrieved Oct 15, 2025.
3. 2025 UpToDate, Inc. UpToDate®: Pegunigalsidase alfa. Retrieved Oct 15, 2025.
4. Product Information: Elfabrio [cited 2025 Oct 15]. Available from: https://resources.chiesiusa.com/Elfabrio/ELFABRIO_PI.pdf