Sebelipase alfa (新增品項)

Kanuma injection, for intravenous use

英文商品名：Kanuma

中文商品名：無

主成分：Sebelipase alfa

劑型劑量：Solution for infusion，2 mg/mL

許可證字號：無

適應症：適用於溶酶體酸性脂肪酶缺乏症(Lysosomal acid lipase deficiency，LALD)病人的長期酵素替代療法。

致病基因：LIPA基因(位於染色體10q23.31)發生突變，使得溶酶體(lysosome)內負責代謝脂肪的溶酶體酸性脂肪酶（LAL）出現異常。當 LAL 酶活性不足時，膽固醇酯與三酸甘油酯會在多個器官(如：肝臟、脾臟、腸道以及血管壁)中於溶酶體內逐漸堆積，進而導致疾病惡化。肝臟內的脂質堆積可能導致肝脂肪含量上升，進而演變為肝病，例如肝纖維化與肝硬化。腸壁的脂質堆積則會造成吸收不良與生長遲緩。此外，由於溶酶體內脂質降解功能受損，常見的併發症包括血脂異常：LDL-c 與三酸甘油酯上升，HDL-膽固醇(HDL-c)下降。

藥理機轉：Sebelipase alfa是一種重組人類溶酶體酸性脂肪酶(rhLAL)，替代功能缺陷的LAL，防止脂質異常堆積，改善器官功能。透過其表面上的醣基與細胞表面的醣類受體結合，進入細胞並被送入溶酶體中進行酵素催化反應，分解膽固醇酯、三酸甘油酯，釋出游離膽固醇(free cholesterol)、甘油(glycerol)與游離脂肪酸(free fatty acids)。

藥動學：（≥18歲，小兒或嬰兒患者的藥動數值可能不同）

1. 吸收：Tmax約為1.3 ± 0.6 hr；Cmax約為957 ± 303 ng/mL；AUC約為1861 ± 599 ng∙h/mL。

2. 分佈：主要分佈於含有溶酶體的細胞，如肝細胞、巨噬細胞、腸道細胞。分佈體積約為5.3 ± 1.6 L。

3. 排除：半衰期T1/2約為6.6 ± 3.7 min。清除率(CL)：38.2 ± 12.5 L/hr。

4. 代謝：蛋白水解酶降解為小胜肽和胺基酸。

禁忌：對本藥中任何成分過敏者。

副作用：腹瀉、嘔吐、發燒、鼻炎、貧血、咳嗽、鼻咽炎和蕁麻疹。

懷孕注意事項：

  1. 動物研究顯示，未發現與懷孕或胎兒存活、成長、發育方面的不良影響。
  2. 人體數據有限，現有資訊不足以確定或排除風險。需根據臨床判斷權衡風險與益處。

母乳哺育注意事項：不確定本藥是否會進入乳汁中，需衡量風險及益處再使用。

生殖方面的考慮：尚無針生育毒性或生殖系統相關研究。

交互作用：尚未觀察到與其他藥物有明確或臨床顯著的交互作用。

注意事項：

  1. 可能引起嚴重過敏反應(anaphylactic reactions)。若患者出現嚴重過敏反應，應立即停止靜脈輸注，並給與適當醫療處置。
  2. 製劑中可能含有源自蛋的成分，對蛋製品曾有全身性過敏反應的患者應審慎評估使用風險與效益。

用量用法：

  1. 給藥方式為靜脈輸注，以加裝0.2微米(um)低蛋白吸附結合過濾器的輸液管線組，輸注時間至少2小時以上。如病人發生輸注反應，可延長輸注時間。若耐受良好可考慮縮短為1小時。
  2. 快速進展型LALD (出生後6月內發病)嬰兒劑量：

初始劑量1 mg/kg每週一次。

臨床反應不佳，增加至3 mg/kg，每週一次。

持續反應不佳，增加至5 mg/kg，每週一次。

  1. 兒童與成人患者劑量：

初始劑量1 mg/kg，每兩週一次。

臨床反應不佳，增加至3 mg/kg，每兩週一次。

保存：置於原包裝盒中，於冷藏2 ~ 8°C存放。不可冷凍。

廠商：

藥商：臺灣阿斯特捷利康股份有限公司

地址：臺北市大安區敦化南路二段207號21樓

參考資料：

1. Product Information: Kanuma. Retrieved April 26, 2025. Available from: https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2024/125561s020lbl.pdf

2. 財團法人罕見疾病基金會, 罕病分類與介紹,溶酶體酸性脂肪酶缺乏症. Retrieved April 26, 2025. Available from: https://www.tfrd.org.tw/tfrd/rare_b/view/id/268

更新日期：2025/6/15