Sephience
英文商品名：無
中文商品名：無
主成分：Sepiapterin
劑型劑量：Oral powder，250 mg、1000 mg
許可證字號：無
適應症：治療對本藥物有反應之2歲以上苯酮尿症(phenylketonuria, PKU)患者的高苯丙胺酸血症(hyperphenylalaninemia)。
致病基因：苯酮尿症主要由位於第12對染色體的PAH基因突變所致。該基因負責製造苯丙胺酸羥化酶(phenylalanine hydroxylase, PAH)。當此基因發生突變時，肝臟無法產生足夠的酵素，使苯丙胺酸無法有效轉換為酪胺酸，導致苯丙胺酸在體內累積，進而造成神經系統與大腦損傷。
藥理機轉：Sepiapterin為tetrahydrobiopterin (BH4)的前驅物，可在體內轉化為BH4。BH4為苯丙胺酸羥化酶的重要輔酶，可促進苯丙胺酸轉換為酪胺酸，進而降低體內過高的苯丙胺酸濃度。
藥動學：
禁忌：對本藥中任何成分過敏者。
副作用：(≥2%)
頭痛、腹痛、低苯丙胺酸血症(hypophenylalaninemia)、糞便顏色改變、口咽疼痛。
懷孕注意事項：
1. 目前尚無針對懷孕母體、胚胎、胎兒或新生兒的研究資料。
2. 懷孕前及懷孕期間，血中苯丙胺酸濃度過高與不良妊娠結果風險增加有關。
母乳哺育注意事項：目前尚無資料顯示本藥是否會分泌至人類乳汁中，亦無關於其對哺乳嬰兒或乳汁分泌影響的資料。
生殖方面的考慮：目前尚無關於本藥對男性或女性生育能力影響的研究資料。動物研究未發現具有生殖毒性。
交互作用：
1. Dihydrofolate reductase抑制劑：trimethoprim、methotrexate、trimetrexate、pemetrexed、pralatrexate、raltitrexed及piritrexim。可能抑制sepiapterin轉化為活性BH4，應避免併用。
2. Sepiapterin reductase抑制劑：sulfasalazine及sulfamethoxazole。可能抑制sepiapterin轉化為活性BH4，應避免併用。
3. PDE-5抑制劑：sildenafil、vardenafil及tadalafil。可能加強血管擴張作用，併用時應監測血壓。
注意事項：
1. 可能增加出血風險：對於有活動性出血的患者，應考慮暫停治療。
2. 低苯丙胺酸血症：治療期間應定期監測患者的血中苯丙胺酸濃度。
3. 可能出現癲癇發作、過度興奮或易怒等症狀，應監測患者神經系統狀態變化。
4. 需告知患者，服用後可能導致糞便呈黃色或橙色。
用量用法：
1. 每日劑量(2歲以上及成人)：60 mg/kg/day。
2. 藥品可與水或果汁混合，攪拌30 ~ 60秒或更長時間，直至混合均勻。
3. 若已配製的藥液若無法立即服用：室溫20 ~ 25°C最多可保存6小時；或冷藏2 ~ 8°C，可保存24小時。配製後存放的藥品，在服用前需再攪拌30 ~ 60秒。
保存：室溫20 ~ 25°C存放。
廠商：
藥商：運和生技有限公司
地址：台北市中正區重慶南路1段57號9樓之10
參考資料：
1. Product Information: Sephience. Retrieved Feb 02, 2026. Available from:
https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2025/219666s000lbl.pdf
2. https://medlineplus.gov/genetics/