rADAMTS13 (新增品項)

Adzynma lyophilized powder for injection, for intravenous use

英文商品名：Adzynma

中文商品名：無

主成分：rADAMTS13」(a disintegrin and metalloproteinase with thrombospondin type 1 motif, member 13)；一種人類重組的「具類整合素結合區與第一型血小板反應蛋白模體的金屬蛋白酶第13號成員。

劑型劑量：凍晶注射劑，每小瓶500 IU、1500 IU。

許可證字號：無

適應症：用於先天性血栓性血小板低下紫斑症(Congenital Thrombotic Thrombocytopenic Purpura，cTTP)之病人，作為預防性治療或需要時酵素補充療法(Enzyme Replacement Therapy，ERT)。

致病基因：ADAMTS-13基因突變，導致von Willebrand factor解離酶(ADAMTS-13)缺乏或功能受損所引起，造成血小板過度聚集，形成微血栓。

藥理機轉：cTTP患者由於ADAMTS-13缺乏或功能受損，導致血液中超大分子量的vWF (ultra large von Willebrand factor；UL-vWF)無法被正常降解，造成微血管內血小板聚集，形成血栓。ADAMTS-13是一種血漿蛋白酶，主要功能是降解UL-vWF，將多聚體切割成較小的單元，並調節vWF的活性，從而降低vWF與血小板的結合能力，並減少其形成微血栓的傾向。Adzynma是一種人類基因重組蛋白，經由替代缺乏或功能受損的ADAMTS-13，恢復正常的vWF降解功能。

藥動學：

  1. 吸收：靜脈輸注後迅速進入血液循環，血漿中的ADAMTS-13活性會迅速提高，並達到穩定濃度。Cmax約為1.15 IU/mL。
  2. 分佈：會與血漿蛋白結合，但具體結合比例及其對藥物效能的影響尚無詳細數據。主要分佈於血漿及微血管系統中。
  3. 排除：半衰期T1/2約為47.8小時。
  4. 代謝：主要在肝臟代謝。
  5. 排泄：腎臟排泄。

禁忌：對本藥中任何成分過敏者。

副作用：（≥ 5%）

1. 神經系統相關：頭痛、偏頭痛、頭暈。

  1. 感染相關：上呼吸道感染。
  2. 胃腸道不適：腹瀉、腹痛、噁心、嘔吐。

懷孕注意事項：

  1. 動物研究顯示，未發現與懷孕或胎兒存活、成長、發育方面的不良影響。
  2. 人體數據有限，現有資訊不足以確定或排除風險。需根據臨床判斷權衡風險與益處。

母乳哺育注意事項：不確定本藥是否會進入乳汁中，需衡量風險及益處再使用。

生殖方面的考慮：動物研究顯示，未發現對生殖功能或胎兒發育的顯著不良影響。但人類數據不足，仍需謹慎監測。

交互作用：目前尚未有大量的研究探討與其他藥物的交互作用。但基於其作用機制與代謝途徑，與免疫抑制劑、抗凝血藥物、血漿置換等藥物或治療方式的交互作用需特別注意。

注意事項：

  1. 可能引起嚴重過敏反應(anaphylactic reactions)。若患者出現嚴重過敏反應，應立即停止靜脈輸注，並給與適當醫療處置。
  2. 在治療期間，應定期監測ADAMTS-13活性、血小板計數和其他相關檢驗數值，以評估療效和調整劑量。
  3. 給藥時需全程保持無菌技術，以降低污染與感染風險。
  4. 避免過快輸注，以減少不良反應風險(如頭暈、噁心等)。
  5. 不可搖晃藥瓶，避免影響蛋白質結構與藥效。

用量用法：

  1. 預防性治療(prophylactic therapy)：

用於cTTP的長期預防，以維持ADAMTS-13的濃度，降低發作風險。

給藥劑量：40 IU/kg，每2週靜脈輸注一次。輸注速率：2 ~ 4 mL/分鐘。

劑量調整：根據先前的預防性治療方案或臨床反應，將頻率增加到每週1次，以提供更穩定的ADAMTS-13活性。

  1. 按需求治療(on-demand therapy)：

用於急性cTTP發作或有症狀的患者。

輸注輸注速率：2 ~ 4 mL/分鐘

給藥方案：

第1天：40 IU/kg。

第2天：20 IU/kg。

第3天及之後：15 IU/kg（持續治療至急性發作完全緩解之後2天）。

保存：

1. 置於原包裝盒中，於冷藏2 ~ 8°C存放。不可冷凍。

  1. 在有效期限內，可在室溫(不超過30°C)下儲存，但時間不得超過6個月。一旦儲存在室溫中，不可再放回冰箱。
  2. 室溫下配製藥品應在3小時內使用。

廠商：

藥商：台灣武田藥品工業股份有限公司

地址：臺北市信義區松高路1號17樓

參考資料：

1. Product Information: Adzynma. Retrieved February 10, 2025. Available from: https://www.fda.gov/media/173756/download

更新日期：2025/5/12